睿健医药NouvNeu001 IND获得FDA批准开展海外临床

美国时间6月20日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了睿健医药帕金森管线NouvNeu001的IND申请。作为帕金森领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品,NouvNeu001“临床I-II期联合临床”研究已在2023年8月通过国家药品监督管理局(NMPA)批准,并在临床I期实验中取得了积极的安全性和疗效数据。2024年6月20日,睿健医药也实现了帕金森管线中美两地IND“双报双批”。


值得一提的是,今年3月,睿健医药获得了FDA授予的特别豁免权之后(Exemption),代表了FDA对公司开创性平台,及在此平台上建立的创新生产及质量体系的认可。


对此,睿健医药CMO蔡萌博士表示, 在获得了FDA特别豁免权之后,NouvNeu001 IND进一步获得FDA批准,展现出了FDA对睿健医药开创性化学诱导平台及其创新产品的高度认可,也为公司后续国际化通路打通了政策壁垒,可将中国本土生产的通用型细胞治疗产品直接出口进行临床实验。


公开信息显示,睿健医药是全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司。该平台对于细胞功能改造而言,具有更为高效、安全、低成本且更适合大规模工业生产的优势。基于这一独特平台,睿健医药建立了丰富的通用型iPSC产品管线,为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”疾病开发通用型细胞治疗产品,带来治愈可能。正是由于睿健技术平台的独创性以及在产品开发中展示出的强大优势,FDA于2024年3月授予睿健开创性产品特别豁免权。


2024年初,NouvNeu001在北京医院和武汉大学中南医院顺利启动临床试验。通过整合神经外科、神经内科与其他科室的优势临床资源,系统性评价立体定向双侧脑内注射NouvNeu001治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。目前该临床项目进入加速期,从多中心独立完成的多例临床结果来看,使用NouvNeu001治疗后,不仅实现了MDS-UPDRS评分的快速显著改善,患者的生活质量得到了极大改善;且安全性良好,无相关不良反应。NouvNeu001项目即将进入剂量拓展阶段。


在NouvNeu001项目取得重大进展,并且展示出具有统计学意义的疗效及安全性数据的情况下,睿健医药也将于近日启动NouvNeu003临床试验患者招募。2023年12月,睿健早发性帕金森项目NouvNeu003 IND获得了国家药品监督管理局批准, 成为睿健医药拿下的第二例IND。


神经退行性疾病之外,睿健医药还在其他“无法治愈”疾病领域持续探索。今年3月,公司突破性眼科产品NouvSight001就被美国FDA授予孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)。该产品面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗,是睿健医药团队依托公司独特的“AI+化学诱导”平台,开发的首款诱导多能干细胞(iPSC)来源眼科通用型细胞治疗产品。


据睿健医药CEO魏君博士介绍,在iPSC这一创新疗法领域,睿健医药保持了高度的严谨性,同时兼顾研发进度。此前公司制定的项目推进计划,都在时间上精确到了“周”,这也为公司连续推动核心管线如期进入临床打下了必不可少的基础。“在谨慎、稳健研发的基础上,睿健希望凭借自己掌握的创新技术,为大量现阶段无法治愈的疾病带来突破,为深受相关疾病困扰的病人和家庭创造福音。此次NouvNeu001实现中美'双报双批',进一步增强了睿健国际化团队打造世界一流创新平台的信心。”